Centrum Badawczo-Wdrożeniowe Zaawansowanych Terapii Komórkowych Uniwersytetu Medycznego we Wrocławiu
  • DPSCs
  • Cell Locker
  • slide1
  • Slider2
  • Szkolenie UCL
  • komórki

Produkty lecznicze terapii genowej
- gene therapy medicinal product (GTMP)

  • STRIMVELIS jest pierwszą terapią genową komórek macierzystych w leczeniu pacjentów z bardzo rzadką chorobą zwaną ADA-SCID (ciężki złożony niedobór odporności spowodowany niedoborem deaminazy adenozyny). Szacuje się, że ADA-SCID występuje u około 15 pacjentów rocznie w Europie. Zabieg jest spersonalizowany dla każdego pacjenta; hematopoetyczne komórki macierzyste są pobierane od pacjenta i oczyszczane, tak że pozostają tylko komórki wykazujące ekspresję CD34.Komórki te są hodowane z cytokinami i czynnikami wzrostu, a następnie transdukowane gammaretrowirusem zawierającym gen ludzkiej deaminazy adenozyny, a następnie podawane pacjentowi. Komórki te po padaniu, namnażają się w szpiku kostnym osoby , replikując i tworząc komórki, które dojrzewają i tworzą normalnie działające białko deaminazy adenozyny, rozwiązując problem.

  • Zalmoxis przeznaczony jest do stosowania u osób dorosłych z chorobprzeznaczony jest do stosowania u osób dorosłych z chorobami rozrostowymi układu krwiotwórczego wysokiego ryzyka (Limf. T Wektor retrowirusowy δLNGFR HSV-TK Mut2). Zalmoxis składa się z białych krwinek (limfocyty T), które pobierane są od dawcy.
    Komórki takie są zmodyfikowane genetycznie poprzez wprowadzenie genu „samobójczego” (HSV- TK Mut2) do ich kodu genetycznego, który w późniejszym czasie może zostać aktywowany w przypadku wystąpienia reakcji przeszczep-przeciw-gospodarzowi (GvHD).

  • Luxturna jest wektorem adenowirusowym stosowanym w terapii genowej. Do leczenia kwalifikowani są pacjenci, u których stwierdzono dziedziczną dystrofię siatkówki związaną z mutacją genu RPE65. Gen RPE65 odgrywa kluczową rolę w procesie widzenia, steruje wytwarzaniem białka produkowanego w nabłonku barwnikowym siatkówki. Kryterium, które musi spełnić pacjent, aby zakwalifikować się do leczenia jest obecność żywych komórek siatkówki. Działanie polega na dostarczeniu prawidłowej kopii genu RPE65 bezpośrednio do komórek siatkówki, następnie komórki siatkówki produkują białko odpowiadające za dalsze sygnały usprawniające widzenie. Lek podawany jest za pomocą iniekcji podsiatkówkowej.

  • Yescart to genetycznie zmodyfikowane autologiczne limfocyty T skierowane przeciw CD19 stosowane w immunoterapii. W leczeniu nawrotowego lub opornego na leczenie chłoniaka rozlanego z dużych komórek B (ang. diffuse large B-cell lymphoma, DLBCL) i pierwotnego chłoniaka śródpiersia z dużych komórek B (ang. primary mediastinal large B-cell lymphoma, PMBCL) u dorosłych pacjentów, którzy uprzednio otrzymali co najmniej dwie linie leczenia systemowego. 

  • Kymriah Kymriah jest immunologiczną terapią komórkową zawierającą autologiczne limfocyty T, zmodyfikowane genetycznie w warunkach ex vivo przy użyciu wektora lentiwirusowego kodującego chimeryczny receptor antygenowy anty-CD19 (ang. chimeric antigen receptor, CAR)
    Produkt leczniczy Kymriah jest wskazany w leczeniu:
    • Dzieci, młodzieży i młodych dorosłych w wieku do 25 lat z ostrą białaczką limfoblastyczną (ALL) z komórek B, oporną na leczenie, która znajduje się w fazie nawrotu po transplantacji lub w fazie drugiego bądź kolejnego nawrotu.
    • Dorosłych pacjentów z nawracającym lub opornym na leczenie chłoniakiem rozlanym z dużych komórek B (DLBCL), po dwóch lub większej liczbie linii leczenia systemowego.
  • Imlygis Talimogen laherparepwek jest onkolitycznym wirusem będącym pochodną HSV-1, stosowanym w immunoterapii przeciwnowotworowej. Talimogen laherparepwek został zmodyfikowany w taki sposób, by umożliwić jego replikację w komórkach nowotworowych i wytwarzanie ludzkiego białka GM-CSF o właściwościach immunostymulujących. Talimogen laherparepwek powoduje śmierć komórek nowotworowych i uwolnienie antygenów nowotworowych. Uważa się, że wraz z GM-CSF pobudza ogólnoustrojową przeciwnowotworową odpowiedź immunologiczną i odpowiedź efektorowych limfocytów T.